L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) approva in Italia l’utilizzo del farmaco Azacitidina, in grado di allungare la sopravvivenza dei malati di leucemia e la durata della risposta alle terapie, migliorando così la qualità di vita dei pazienti.
La Leucemia Mieloide Cronica (LMC) è una malattia che si sviluppa nel midollo osseo e progredisce lentamente. Se nel percorso che porta le cellule staminali a diventare “adulte” subentrano errori e mutazioni, può avvenire una trasformazione maligna che dà origine alla LMC. Il termine "cronica" indica che la malattia ha una progressione lenta nel tempo e può rimanere asintomatica anche per anni nella fase iniziale. Inoltre, contrariamente a quanto avviene nella forma “acuta”, nella LMC viene preservata la capacità dei precursori dei globuli bianchi di differenziarsi in cellule mature.
Ogni anno, sono circa 3600 i nuovi casi di leucemia mieloide acuta in Italia. Colpisce con maggiore probabilità persone sopra i 65 anni, ma può insorgere anche nei bambini e persone più giovani. Le cure attuali possono portare la malattia a remissione, ma dopo la risposta iniziale al trattamento standard, in circa il 50% dei casi la malattia si ripresenta entro un anno. Così, purtroppo, a 5 anni dalla diagnosi, a seconda dell’età, la sopravvivenza oscilla fra il 20% e il 40-45% dei pazienti e non supera i 12 mesi per chi ha una malattia in recidiva o refrattaria, cioè che non risponde alle cure.
Fino ad oggi, la terapia più efficace per guarire dalla LMC era il trapianto di midollo dal donatore, nonostante servisse la chemioterapia prima dell’intervento, in modo da identificare le cellule tumorali da eliminare. Adesso, il nuovo farmaco, l’Azacitidina orale, è in grado di migliorare la sopravvivenza dei pazienti, riducendo la probabilità di ricaduta. “L’Azacitidina”, spiega Fabrizio Pane, professore Ordinario di Ematologia e Direttore dell’Unità Operativa di Ematologia e Trapianti di Midollo all’Università Federico II di Napoli, “è la prima terapia orale di mantenimento che ha dimostrato di aumentare la sopravvivenza globale e ha mostrato un beneficio di sopravvivenza libera da recidiva nei pazienti con Leucemia Mieloide Acuta (LMA). Il farmaco rientra nella classe degli ipometilanti, perché riduce la metilazione del DNA: in questo modo, viene ripristinata la normale funzione dei geni fondamentali della differenziazione e della proliferazione cellulare compromesse dalla malattia”.
Il professor Pane, in conclusione, ha accennato lo studio internazionale QUAZAR AML-001, pubblicato sul New England Journal of Medicine, in cui la sopravvivenza globale mediana, calcolata su 472 pazienti, era superiore a due anni (24,7 mesi) nei pazienti trattati con azacitidina orale, rispetto a 14,8 mesi con placebo. Anche la sopravvivenza libera da recidiva mediana è risultata significativamente più lunga con azacitidina orale e ha raggiunto 10,2 mesi rispetto a 4,8 mesi del braccio di controllo
