Tra le malattie rare e misteriose conosciute quella di Gorham-Stout è la più sconvolgente .
Il paziente improvvisamente mostra gravi problemi posturali e l'esame radiologico permette di capire il perchè: è scomparso uno o più di un segmento scheletrico.
La malattia colpisce le ossa, ossia ne provoca il riassorbimento – osteolisi – a causa della proliferazione incontrollata dei vasi sanguigni e/o dei vasi linfatici che distruggono il tessuto. Dopo il riassorbimento l'osso interessato viene sostituito da una fascia fibrosa.

La Sindrome riguarda principalmente bambini e adolescenti, ma anche gli adulti non ne sono immuni. Le ossa più colpite sono quelle del bacino, del cingolo scapolare, del cranio, delle costole e della colonna vertebrale, e può estendersi alle ossa contigue.
Solitamente la malattia ha un esito benigno, ma può portare anche alla morte del paziente in base alle ossa coinvolte. Le cause della rara patologia sono totalmente ignote, come lo è l'improvviso arrestarsi del processo di riassorbimento delle ossa; perciò si tratta di una malattia sporadica con eziologia sconosciuta.

I pazienti colpiti dalla malattia manifestano:
- dolore osseo;
- debolezza muscolare;
- tumefazione della regione affetta;
- deformità;
- forti dolori e gonfiore nelle aree interessate;
- fratture spontanee improvvise o provocate da piccoli incidenti normalmente innocui.

Quando la patologia interessa la colonna vertebrale c'è il rischio di paralisi; invece,quando il riassorbimento interessa delle costole, la vita dei pazienti può essere in pericolo poichè il liquido  potrebbe accumularsi nella membrana che protegge i polmoni, provocando difficoltà respiratoria e se non curata in tempo può portare all'exitus del malato. Mentre l'interessamento delle ossa craniche può determinare l'insorgenza di meningiti.

Non esiste una cura per la Sindrome di Gorham Stout, ma si può intervenire in vari modi per supportare i pazienti. Tra cui :
- la rimozione chirurgia dell'osso interessato, indicato quando si verificano fratture patologiche o nella ricostruzione ossea in caso di riassorbimento massivo dell'osso;
- terapia con bifosfonati, farmaci che prevengono il riassorbimento del tessuto osseo;
- l'irradiazione - in casi selezionati e soprattutto in età adulta - si è dimostrata efficace, in associazione o meno con la chirurgia, nel ridurre il dolore e nel rallentare la diffusione del riassorbimento osseo.

In conclusione possiamo dire che la prognosi dei pazienti affetti dalla  Malattia di Gorham Stout dipende da molti fattori, come:

- l'estensione della malattia;

- le complicazioni presenti e la risposta al trattamento.

Alcuni  possono vivere una vita relativamente normale con una buona gestione dei sintomi, mentre altri possono sperimentare una progressione più rapida della malattia e una ridotta qualità di vita.